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Procedimiento pionero cura la leucemia infantil y podría revolucionar el tratamiento del cáncer

En un tratamiento único en su tipo, las células inmunitarias universales han curado a dos bebés de leucemia.

Ulet Ifansasti/imágenes falsas

Los médicos del Hospital Great Ormond Street de Londres han anunciado que las células inmunitarias modificadas proporcionadas por donantes han curado a dos bebés de leucemia.

Ambos bebés, de 11 y 16 meses de edad, se sometieron previamente a tratamientos que fracasaron. Luego, Waseem Qasim, el médico y experto en terapia génica que dirigió los experimentos, administró el tratamiento con células inmunitarias con gran éxito, como se detalla en el estudio de caso publicado en Science Translational Medicine esta semana.

Si bien todos los tratamientos de inmunoterapia requieren la ingeniería de células T (las células inmunitarias que atacan) para combatir la leucemia, el enfoque universal estándar tiene una clara ventaja.

“El paciente podría ser tratado de inmediato, en lugar de tomar células de un paciente y fabricarlas”, dijo a Technology Review Julianne Smith, vicepresidenta de desarrollo de CAR-T para Cellectis, una de las empresas de biotecnología que invierte en células universales.

Según Smith, el enfoque listo para usar convierte la sangre de un solo donante en «cientos» de dosis que luego se congelan y almacenan.

Este fue el primer intento del mundo de utilizar células universales de bajo precio para combatir el cáncer. El éxito del experimento ha planteado la posibilidad de que los pacientes con cáncer reciban terapia celular lista para usar, que los médicos pueden gotear en las venas de los pacientes sin la necesidad de recolectar y rediseñar las células sanguíneas de cada paciente, en un entorno clínico.

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“Estimamos que el costo de fabricar una dosis sería de alrededor de $4,000”, dijo Smith, que es aproximadamente diez veces menos de lo que cuesta alterar las células de un paciente individual. Sin embargo, cualquiera de los tratamientos costará a las aseguradoras medio millón de dólares o más cuando lleguen al mercado.

Las células universales dadas a los bebés de Londres son las células genéticamente alteradas más intensas que los médicos han administrado a los pacientes. Las células del donante fueron diseñadas para no atacar el cuerpo de otra persona y, en cambio, se dirigieron para enfocarse en las células cancerosas.

Sin embargo, existe cierto escepticismo sobre los resultados del experimento. Debido a que los bebés también recibieron quimioterapia estándar de antemano, los detractores dicen que el tratamiento no demostró que las células universales realmente curaran la leucemia.

“Hay indicios de eficacia, pero no pruebas”, dijo Stephan Grupp, director de inmunoterapia contra el cáncer en el Children’s Hospital of Philadelphia, a Technology Review. «Sería genial si funciona, pero eso aún no se ha demostrado».


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